17年磨一药,中山“新药人”的极致坚守丨奋进“十五五” 科技耀中山
【开栏语】5月24日至31日是第二十六个全国科技活动周,5月30日是第十个全国科技工作者日。为展现中山科技工作者风采,弘扬科学家精神,中山日报、中山+新闻客户端即日起推出“奋进‘十五五’ 科技耀中山”系列专题报道,聚焦特色产业、人才成长和民生领域,讲述中山科创好故事,敬请关注。
深夜十一点半,中科中山药物创新研究院(以下简称“中山药创院”)的李平课题组群里跳出一条新消息——李平分享了一篇刚发表的科研论文。群内学生早已习惯:这位老师的“工作日”从不以钟表为准。
34岁的李平2021年入职中山药创院,是该院赴美招揽的英才。短短几年,他带领团队成功开发出一系列具有自主知识产权的新药候选物,为相关疾病的治疗提供新的选择和希望。他已入选国家高层次人才计划、中国科学院高层次人才、广东省杰出青年等项目,并获得“中山市劳动模范”称号。
当好大脑“电路”抢修员
帕金森病已成为全球第二大神经系统退行性疾病。预计到2050年,全球患者将达2500万,中国达1000万。现有药物只能对症治疗,无法逆转病程。因感受过父亲患癌后无药可用的无力感,李平选择了一条少有人走的路——主攻帕金森、癫痫等神经精神类疾病的新药研发及细胞器新型离子通道鉴定。“对因治疗,才能从根本上去改善疾病。”他说。

李平(左一)和他的学生们探讨新药研发。记者 林燕英 摄
如何实现?李平做了创新尝试。“大脑细胞像电线一样一节节传递信号。随着年龄增长,细胞内清理垃圾的能力变弱,垃圾越堆越多,神经细胞死亡。”他解释,当前多数药物等“电线断了”再去补救,他的策略是“让电线不要断”——通过药物增强大脑清理垃圾的能力,保住神经细胞,从根源上预防或早期干预。
理念简洁,实现极难。药物研发最棘手的环节不是测试药效,而是“让小鼠患上帕金森病”。人脑与小鼠大脑结构迥异,只能让动物“类似”出现症状,却无法确认它得的就是人的病,“动物模型是神经系统药物研发共同的痛点。”
正因如此,他的科研成果格外耀眼。2022年,李平在《Cell》发表论文,首次鉴定出溶酶体上一个新型氢离子通道,证实它是抗帕金森病药物开发的潜在靶点。此后,团队发现了靶向该通道的十余个先导化合物,发表论文20余篇。“投稿期间遭遇多次退稿,有国外专家批评‘一无是处’,还有相似成果抢先发表,团队一度感到创新性受重创。”学生毛蔡文回忆,“课题挑战非常大,但李老师没有急于放弃或降低标准。”针对审稿人指出的分子特异性不佳、脱靶风险等问题,李平带着大家花了半年补实验,逐一解决缺漏,重新打磨。

李平指导学生毛蔡文做实验。记者 林燕英 摄
在帕金森药物之外,李平在抗癫痫药物研发上走得更深。从研究生算起,他已深耕17年——2026年,这款药物进入临床试验二期。“一款成功上市的药物平均要花13至14年,这意味着大多数研发者看不到自己的分子变成患者手中的药。”李平说,“功成不必在我。我们所做的每一步,未来都算数。”
务实严谨研发良药
李平是醉心于新药研发的“老黄牛”。李平的母亲曾心疼地评价他:“每天晚上见不到人回家,每天一早就去上班了。”两个外甥更是疑惑:“舅舅都当教授了,为什么还要经常加班?”
实验室里的李平,节奏从未放缓——晚上加班、周末无休是常态,一周工作80个小时,只为加速新药研发。
同事李双与李平课题组在帕金森、脱发与老年瘙痒等疾病的药物开发上密切合作。“有时深夜十一二点,他还在群里分享新进展。他对科研有极大的热情,大胆假设,小心求证。”李双说,在一个治疗瘙痒的药物开发项目中,目标靶点没有展现出预期功能,李平没有轻易放弃,而是全面调研该靶点的研究现状,“李老师常讲,做科研不只是为了发文章,而是真真正正想促进药物研发,帮助患者减轻痛苦。”

李双(左)和同事在工作中。记者 林燕英 摄
这种严谨务实的态度影响了整个团队。毕业季,李平给6位硕士生的答辩PPT亲自指导,修改了3遍。“他对科研态度很‘纯粹’,对实验细节和数据反复复盘,不容许漏洞。”学生毛蔡文说,李平在忙碌之余常在晚上整理数据,每月召开项目进展会,每周开组会关注课题动向。
“做得好是良药,做得不好就是毒药。每一个数据最终都会体现在患者手中的药片里。”李平说,要警惕“鸵鸟式”的自欺欺人——不能篡改数据,不能自卖自夸,效果要靠数据说话。他用求真务实的作风,潜移默化影响整个课题组。
从一个人到一个团队
“中山充满青春活力,生物医药是省市重点发展方向,这是我们在湾区几何中心进行新药研发最有力的背书。”扎根中山五年,李平从一个人发展出一个团队,手握多项国家级和省级项目,培养的学生在答辩中展现出“整体素质都很好”的面貌。

李平正在办公室处理文件。记者 林燕英 摄
他常提起陈凯先院士的话:“一代人有一代人的责任。”在他看来,做新药研发是国家和时代赋予这代新药人的使命。“如果我们不去做,国家的新药研发就可能没有未来。”这种使命感,支撑他走过无数“至暗时刻”。
“药物研发‘三高一长’:高风险、高投入、高回报、长周期。”李平说,“千千万万的科技工作者接续奋斗,功成不必在我,但功成必定有我。”同事李双感慨:“在他的影响下,我们青年人该肩负起使命,实实在在研发出好药。”